コロラド州の薬物削減推進で希少疾患患者らは不安を抱えている

デンバー | サブリナ・ウォーカーのような嚢胞性線維症患者にとって、トリカフタは人生を変えるものでした。

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薬の服用を開始するまでは、抗生物質で肺の感染症が解消されるまで、一度に数週間入院することになった。彼女は毎日、蓄積した粘液を緩めるために体を揺さぶるベストを着ていました。

2019年に肺の増悪として知られる特にひどい再燃があり、喀血したため、新たに承認された画期的な治療薬を投与された。

1か月以内に肺機能が20％向上し、健康状態も改善したと彼女は語った。トラカフェの服用を開始する前は、年間 3 ～ 4 回の入院が予想されていました。 4 年間の投薬治療中、入院したのは 1 度だけです。

「気道確保や呼吸治療に1日に何時間も費やしていましたが、その時間が大幅に減りました」とコロラド州在住の37歳の母親エリーさんは語った。「以前よりも時間が増えました。」

現在、彼女はコロラドの薄い空気の中でランニングやハイキングをし、フルタイムの仕事をしています。他の患者も薬物療法で同様の効果が得られ、多くの患者が通常の生活を取り戻し、肺移植の待機リストから外れるようになった。しかし、ウォーカー氏や他のコロラド州の嚢胞性線維症患者数十人は、その革新的な治療薬が利用できなくなるのではないかと懸念している。

最も高価な処方薬の手頃な価格に対処する責任を負っている州委員会は、最初に審査する5つの薬剤の中にトリカフタを選択しており、保険会社と保険会社の拠出金を考慮すると、同薬の州内年間平均価格約20万ドルの値下げに動く可能性がある。患者の自己負担額。トリカフタの製造元であるバーテックス・ファーマシューティカルズを含む製薬会社は、支払い制限により技術革新が阻害され、アクセスが制限される可能性があると述べ、この薬がコロラド州で販売されなくなるのではないかと患者の間でパニックを引き起こしている。

州委員会が選んだ薬剤のうち、関節リウマチ治療薬のエンブレルと乾癬治療薬のステララという２薬も、メディケアが価格交渉を行う１０薬の初期リストに含まれている。連邦政府が交渉した価格引き下げは2026年まで発効しないが、その間その取り組みがコロラド州理事会の仕事にどのような影響を与えるかは不明だ。

コロラド州の理事会が審査対象の医薬品を選択したことで、理事会が争わなければならない最も厄介な問題の1つが明らかになった。それは、希少疾患の治療薬の価格を引き下げることで、製造業者が州から撤退したり、入手可能性が制限されたりすることになるだろうか？州当局者らは、処方薬が高額なため一部の患者にとっては手の届かないものとなっている一方、患者は人生を変える治療法にアクセスできなくなり、画期的な治療薬の開発に利用できる資金が少なくなることを懸念していると主張している。また、他の州の手頃な価格委員会も同様の演習を行う準備ができているため、コロラド州で起こっていることは全国に影響を与える可能性があります。

「それはトリカフタ全体を危険にさらすだけだ」とウォーカー氏は語った。「それはここから始まるが、波及効果を生み出す可能性がある。」

嚢胞性線維症は、肺や消化器系を詰まらせ、肺の損傷、感染症、栄養失調を引き起こす、濃厚で粘着性の粘液を体に生成させる遺伝性疾患です。これは進行性の病気であり、不可逆的な肺損傷を引き起こし、死亡年齢の中央値は 34 歳です。治療法はありません。

この希少疾患の患者数は米国では4万人未満で、そのうちコロラド州では約700人となっている。これは、研究開発コストが、数百万人の心臓病やがんなど、より一般的な疾患に比べて少数の患者に分散されることを意味します。

バーテックス・ファーマシューティカルズの関係者はインタビューの要請を拒否した。しかし、同社の広報担当サラ・ドゥスーザ氏は電子メールで「この薬の価格は、患者にとっての価値、CFを抱えて生きている少数の人々、バーテックスがこれまでに最初の治療薬の開発に投資してきた数十億ドルを反映している」との声明を発表した。 CFの根本的な原因であり、私たちはCFやその他の深刻な病気にさらに数十億ドルを投資しています。」